新薬の第3相試験データが目標達成、株価は一時500台湾元を突破！仁新（Lin BioScience）会長・林雨新氏は、いかにして「市場の過小評価」を乗り越え「栄光の瞬間」を迎えたのか？

（仁新医薬の共同創業者、林雨新氏（右）と王正琪氏。（写真提供：仁新医薬））

台湾の新薬開発企業、仁新医薬（Lin BioScience、銘柄コード：6696）は1日夜、子会社であるビライト・バイオ（Belite Bio）が開発中の新薬「LBS-008」について発表を行った。スターガルト病（Stargardt disease）の青少年患者を対象とした国際共同第3相臨床試験において、主要評価項目の統計結果が肯定的であり、統計学的有意差に達したこと、すなわち重要な「トップラインデータ（Top-line Data）の良好な結果」が得られたことを明らかにした。

昨今、バイオ新薬業界では大きなニュースが少なかったが、沈黙を破り、ついに臨床試験成功というビッグニュースが舞い込んだ。ビライト・バイオは米国ナスダック（Nasdaq）に上場する創薬企業であり、仁新医薬からスピンオフした重要子会社である（仁新の持分は48.43%）。

ビライトの新薬試験成功が持つ最大の意義は、これがスターガルト病に対して有効性を証明した世界初の第3相試験であるという点だ。スターガルト病は、青少年の中心視力を徐々に失わせる希少遺伝性網膜疾患であり、現在、世界的に承認された治療薬は存在しない。

現在、米国には5万人以上のスターガルト病患者がいると推定され、世界的にはさらに多い。ビライト・バイオは2026年上半期に米国食品医薬品局（FDA）へ新薬承認申請（NDA）を提出する予定であり、市場機会への期待が高まっている。

長きにわたる新薬開発の道のり 上場初期に直面した市場の試練

仁新医薬は2016年に設立された。創業者の林雨新（Dr. Lin Yu-hsin）博士は、シドニー大学で医学修士・博士号を取得し、コロンビア大学およびロンドン・ビジネス・スクールでMBAを取得。子会社ビライト・バイオの創業者兼グループ会長も務める。

もう一人の共同創業者である王正琪（Dr. Irene Wang）博士は、現在、仁新医薬の社長兼最高研究開発責任者（CSO）を務める。彼女は国立台湾大学で生化学の博士号、カリフォルニア大学サンディエゴ校でMBAを取得し、米スクリプス研究所（Scripps Research）のポスドク研究員も務めた経歴を持つ。

仁新医薬の設立以来、私は林博士と王博士に何度もインタビューを行い、経営哲学やその過程での苦労について耳を傾けてきた。

これらの課題の主因は、新薬開発サイクルの長さにあった。仁新が台湾の興櫃市場（エマージング・ストック・ボード）に上場した後、林氏は「初期の頃は、市場において会社の真の価値が見出されておらず、外部からの懐疑的な目や試練に直面した」と振り返る。しかし2022年、彼がビライト・バイオの米国上場を推進すると、米国の投資家から高く評価され、瞬く間に時価総額10億米ドルを超えるユニコーン企業へと成長した。

また、王正琪氏も長年にわたり、メディアによる「ベストCEO」に何度も選出され、ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）傘下のインキュベーターJLABSによる「傑出した女性リーダー」にも選ばれている。私も王博士と共にバイオフォーラムに参加する機会があった。

初期の過小評価から現在の栄光に至るまで、約10年の歳月を経て重要な臨床データを取得したことで、彼らの努力はようやく市場の肯定を得ることとなった。新薬業界における「十年一剣（10年かけて剣を磨くような長い研鑽）」の苦難の道のりに、また一つ、人々を勇気づけるサクセスストーリーが加わった。

ノーベル賞受賞者マーシャル教授の信念 それが最も重要な起業家精神に

7年前、私が司会を務めるラジオ番組に林雨新博士と仁新の黃先龍副処長を招いたことを覚えている。当時彼らが語った内容を振り返ると、ほぼ計画通りの目標と方向性で実行されてきたことがわかる。

当時、私は林氏に自己紹介を求めた。オーストラリアから帰国した起業家は、台湾のバイオ新薬業界では珍しかったからだ。

彼は6歳で海外へ渡り、南アフリカを経て、17歳でオーストラリアのシドニー大学医学部に入学。卒業後は神経内科の博士課程に進んだ。幸運にも神経科領域の世界的権威である教授陣に師事し、彼らが大手製薬会社の顧問や新薬開発に携わっていたことから、林氏も早くから教授の弟子として新薬開発や製薬大手との連携に関わる機会を得た。

林氏は、その恩師の一人が2004年にノーベル生理学・医学賞を受賞したバリー・マーシャル（Barry Marshall）教授だったと語った。教授は林氏が大学で専門研修を受けていた際の客員教授であり、ノーベル賞受賞までの経緯を共有してくれたという。

マーシャル教授の理論は「胃潰瘍は細菌によって引き起こされる」というものだったが、当時の主流な認識は全く異なり、胃酸過多やストレスが原因だとされていた。考え方が異端とされたため、彼は排斥され、研究資金も得られず、理論を証明する手立てがなかった。

マーシャル教授の研究プロセスは苦難に満ちていた。自宅を担保に入れて研究費を捻出し、最後は自ら被験者となって細菌を飲み込んだ。その結果、本当に胃潰瘍を発症し、その後抗生物質で完治させたのである。

約30年の時を経て、医学界は彼の理論を証明・認定し、彼はノーベル賞を受賞した。挑戦や疑念に晒されながらも、自らの医学理論を信じ抜き、最後は行動をもってその信念を証明したのだ。

林氏は言う。30年前、胃潰瘍は治療法のない病気であり、公衆衛生と医療システムにとって重大な課題だったが、マーシャル教授はそれを突破した。この「資源が乏しい中でも信念を貫く精神」こそが、林氏が仁新を創業する際の最も重要なコアバリューとなった。仁新もまた、現在治療法のない疾患に挑み、医療システムに新たな選択肢をもたらしたいと考えている。

そのため、林氏が仁新で挑もうとしたのは、当時治療法がなくアンメット・メディカル・ニーズ（未充足の医療ニーズ）が高い疾患であり、その一つがドライ型加齢黄斑変性（AMD）であった。これは彼の経歴と非常に合致している。黄斑変性は眼科疾患であるが、本質的には神経変性疾患であり、神経科および心臓科の博士である彼は、この種の疾患メカニズムに精通していたからだ。

コロンビア大学からのライセンス取得 全く新しい臨床戦略の提示

当時、私は彼に「どのようにしてコロンビア大学から薬のライセンスを取得したのか？」とも尋ねた。林氏の回答は興味深いものだった。それは非常に特別な縁だったという。

林氏は当時、コロンビア大学ビジネススクールに在籍しており、偶然この技術を知り、チームにメールを送ってライセンス取得の意向を伝えた。卒業生（アルムナイ）という関係もあり、相手は彼の考えを聞いてくれることになった。

米国の大学はイノベーションと起業を大いに奨励しており、教授や学生が研究成果を事業化することは推奨される文化であると彼は語った。

林氏は当時、この技術をアジアに持ち帰って開発したいと伝え、自身の経歴書を添えた。すぐに「あなたの考えをもっと詳しく聞きたい」との返事があり、面談が設定された。面談には発明者の教授を含む6〜7名の委員が出席した。

彼らは技術や臨床開発について多くの質問を投げかけた。林氏は自身の神経科のバックグラウンドを共有し、この疾患の病理が彼の精通する心血管メカニズムと非常に類似していることを説明、治療戦略への自信を示した。発明者の教授はこれを聞いて興奮した。それこそが、彼らがこの薬を開発した当初の原点だったからだ。

さらに林氏は、この薬が加齢黄斑変性だけでなく、若年性黄斑変性（スターガルト病）の治療にも高い潜在能力を持つと提案した。両者の病理はビタミンA代謝物の蓄積に関連しているが、若年性は遺伝子変異による代謝異常で毒性沈着物が蓄積し、神経細胞の萎縮を加速させる。患児たちは通常、18歳以前に重度の視力障害を負うことになる。

そのため林氏は強調した。前途洋々たる子供たちが、この病気によって人生を阻まれてしまうと。彼は、患者数は比較的少ないものの、米国FDAはこの薬の緊急性を認め、加速承認（Accelerated Approval）の対象とする可能性が高いと考えた。有効性が証明されれば、早期の市場投入が可能になる。

彼がこの具体的な法規制戦略（レギュラトリー・ストラテジー）をチームに提示したところ、教授とチームは非常に興奮した。林氏が、薬の実用化を加速させるための新たな開発視点を提供したからである。

7年前の戦略的青写真 今、着実に実現へ

当時、資金に関する質問も挙がった。林氏の回答は「その通り、これは資本集約型の産業です」というものだった。しかし、彼はビジネススクールで資金調達、投資、IPOに精通していた。当時すでに投資家の支援を取り付けており、臨床第2相まで開発可能な2000万米ドルの資金があると説明した。

林氏はまた、臨床第2相で有効性が証明されれば、大手製薬会社へのライセンス導出、あるいは加速承認制度を利用した早期発売を目指すと強調した。

ここで私は当時、林氏に尋ねた。「交渉に行った時、本当にお金は準備できていたのですか？」

林氏は答えた。「はい、当時すでに投資家の出資が決まっており、会社も設立されていました。数多くの薬をスクリーニングした中で、コロンビア大学のこの薬が、我々のチームが最も有望視したものだったのです。」

これらの回答はコロンビア大学のチームを大いに満足させ、最終的に詳細な事業計画書の提出を求められた。2週間後、選考委員の投票により、仁新へのライセンス供与が決定した。

こうして林氏は薬のライセンスを取得し、台湾に戻って仁新医薬を創業してからの10年の歩みが始まった。

7年の時を経て、今、林氏は自信を持ってこう言えるだろう。「7年前に策定した戦略の青写真は、今、一歩一歩着実に実現されています。私たちは行動をもって当初の約束を証明しました。」

当時のインタビューを回想し、現在の臨床成功と照らし合わせると、この起業家が終始一貫して歩んできたことがわかる。これは仁新チームの判断が正しかったことを証明するだけでなく、台湾のバイオ新薬業界に新たな国際的成功事例を加えるものである。

長きにわたり挑戦に満ちていた新薬業界にとって、これは間違いなく、心を震わせる画期的な瞬間（マイルストーン）である。